LAS ENFERMEDADES RARAS SON UNA REALIDAD CONCRETA, PERO CON EL NÚMERO DE PACIENTES DEMASIADO LIMITADO PARA SER UN MERCADO DE INTERÉS EN EL NEGOCIO FARMACÉUTICO. A MENUDO, EL MAYOR PROGRESO EN ESTE CAMPO SE PUEDE ESCRIBIR ÚNICAMENTE A LOS ESFUERZOS DE LAS ASOCIACIONES QUE SE ATIENDEN ESTAS PATOLOGÍAS.
Enfermedades raras: enfermedades que a menudo son muy discapacitantes y que comprometen en gran medida la calidad de vida. Sin embargo, por varias razones (incluida la falta de conveniencia de los gigantes farmacéuticos para invertir en investigación y desarrollo de tratamientos adecuados), todavía no parece haber el interés necesario en ellos. Para promover la información, la investigación y el compromiso sobre la problemática, existen sobre todo asociaciones de pacientes y familiares. Hablamos de ello con el Dr. Orfeo Mazzella, presidente del Foro de Asociaciones de Enfermedades Raras de Campania.
¿Qué papel han jugado las asociaciones de pacientes en el ámbito de las enfermedades raras?
Las grandes y pequeñas asociaciones nacionales y regionales han permitido a la sociedad civil tomar conciencia de la heterogeneidad y complejidad de las enfermedades raras y los problemas que conllevan. Han contribuido a cambiar las relaciones entre las instituciones (centrales, regionales y locales) y las comunidades de pacientes, en algunos casos eliminando muchas barreras existentes. Acercaron al ciudadano a las instituciones.
¿Se puede hablar de participación ciudadana en las opciones relacionadas con la salud?
Los orígenes de la participación ciudadana en las opciones relacionadas con la salud son bastante anticuados. Podemos rastrearlos hasta la Declaración de Alma-Ata de 1978: “Las poblaciones tienen el derecho y el deber de participar, individual y colectivamente, en la planificación y ejecución de su atención médica” (Declaración de Alma Ata, URSS 6-12 de septiembre de 1978 ).
¿Qué ha pasado desde entonces?
No parece haber mucho cambio en la salud pública. La participación hace que los ciudadanos / pacientes sean más conscientes y capaces, más competentes. Mejora la adherencia a las pautas y los servicios prestados, destacando recursos y problemas críticos. Contribuye a elevar los niveles de atención gracias a la atención de los médicos a las necesidades de los pacientes. Como sabemos, un elemento crítico es escuchar. Evidentemente, los efectos positivos conciernen a toda la comunidad: los ciudadanos / pacientes responsables de las políticas que les conciernen no se sienten pasivos. También pueden tomar medidas para cambiar una situación ejerciendo presión desde el exterior, apoyando un cambio legislativo u organizativo, empoderando y sensibilizando al público sobre temas importantes.
¿Y qué hay de la participación de pacientes y ciudadanos en Europa, particularmente en el campo de las enfermedades raras?
Europa hizo su parte al lanzar las Recomendaciones del Consejo Europeo de 8 de junio de 2009, tras una Acción en el ámbito de las Enfermedades Raras (2009 / C 151/02). Tomó las conclusiones de la Organización Mundial de la Salud que definieron el empoderamiento del paciente como un “requisito previo para la salud”. Una lectura atenta de estas Recomendaciones sobre Enfermedades Raras destaca la importancia de consultar a los pacientes y sus representantes en las políticas del sector y acceder a los pacientes a información actualizada.
No menos significativa es la promoción de actividades realizadas por las organizaciones de pacientes, como la sensibilización, el desarrollo de capacidades y la formación, el intercambio de información y el establecimiento de mejores prácticas, la creación de redes y la participación de pacientes aislados. Cabe mencionar también EURORDIS-Enfermedades Raras, una estructura sin ánimo de lucro con sede en París, Barcelona y Bruselas que agrupa a más de 700 asociaciones de pacientes con Enfermedades Raras de más de 60 países que colaboran para mejorar la vida de 30 millones de pacientes Europeos con una enfermedad rara. Al conectar a los pacientes, las familias y las asociaciones de pacientes, uniendo así a todas las partes interesadas y movilizando a toda la comunidad de Enfermedades Raras, EURORDIS amplifica la voz de los pacientes y ayuda a guiar la investigación, las políticas y los servicios proporcionados para pacientes.
Los últimos Planes Nacionales de Salud han subrayado la necesidad de satisfacer una demanda creciente de asistencia de diferente naturaleza, basada en estrategias que mejoren la relación trabajador de salud-paciente, la experiencia psicológica y el impacto social de la enfermedad, identificar una línea de desarrollo que identifique la familia como un nodo en la red e involucrar a la organización sin fines de lucro como actor en el proceso de toma de decisiones, mientras que al mismo tiempo se trata de brindarles herramientas que les permitan adquirir una cultura gerencial y ética que los lleve a operar con confiabilidad, claridad y eficiencia.
¿Ha sido fundamental en nuestro país el papel de las asociaciones de pacientes con enfermedades raras?
Yo diría que sí, desde los cientos de pequeñas asociaciones locales y regionales, en su mayoría integradas por familiares de personas afectadas por Enfermedades Raras hasta las de carácter federativo nacional, como Uniamo. Incrementar la conciencia y la capacidad de autodeterminación del paciente es indispensable para las Enfermedades Raras, las cuales, además de la cronicidad, comparten una pluralidad de necesidades relacionadas con la dificultad de su tratamiento y el hecho de que la baja prevalencia requiere esfuerzos coordinados para mejorar su conocimiento y asistencia.
En el campo de las Enfermedades Raras, los pacientes y sus organizaciones han alcanzado uno de los niveles de competencia más avanzados en sus vidas para cambiar su entorno social y político para mejorar la equidad y la calidad de vida. Es un modelo para otros grupos de patologías.
¿Hay asociaciones de pacientes activas en Italia?
Según los datos del sitio web Orphanet, las Enfermedades Raras “cubiertas” por al menos una asociación de pacientes presente y activa en Italia son 332. Pero es una cifra que debe revisarse al alza. Al menos para Campania, los datos ciertamente deben actualizarse. Hay al menos el doble de asociaciones de Enfermedades Raras basadas o, al menos, una persona de contacto en nuestra Región. Por supuesto, hay un problema de surgimiento de una realidad local a al menos regional de muchas asociaciones. Sin embargo, con el nacimiento, en muchas regiones, de realidades agregadas, esta tendencia hacia la atomización de los recursos se está revirtiendo. Varias Regiones han creado, junto con el Centro de Coordinación Regional de Enfermedades Raras, herramientas de apoyo adicionales a nivel regional: mesas técnicas, coordinación, foros reconocidos como órganos de participación a nivel regional en Enfermedades Raras.
¿El Foro por el que hablas se creó para garantizar la coordinación regional entre asociaciones?
Exactamente. Las políticas sanitarias y sociales que afectan a las personas con enfermedades raras también son “asuntos regionales”. Por tanto, se deben crear formas de cooperación conjunta que permitan que los procesos de toma de decisiones, la definición de intervenciones, la planificación de los servicios y su evaluación aprovechen el acervo de conocimientos y experiencia, derivados de la experiencia, de los pacientes y sus familias. Reunir muchas realidades heterogéneas en torno a una mesa para tomar decisiones que nos afectan directamente no es tan fácil como parece. Cuesta mucho esfuerzo. Pero es un gran ejercicio de democracia participativa aplicada que ya está madurando: en Campania, desde nuestro nacimiento en abril de 2016, hemos asistido con éxito a las instituciones regionales en términos de protección de la salud y en la redacción del primer Plan Regional de Enfermedades Raras.
Entonces algo está cambiando.
Las prioridades y modalidades de asistencia las determinan históricamente los profesionales y las autoridades sanitarias. Sin embargo, muchos estudios muestran que los pacientes, los profesionales sanitarios y las autoridades pueden desarrollar diferentes nociones sobre la atención. Mejorar la atención a los enfermos, especialmente a los Pacientes con patologías, acercándola a sus necesidades es un posible desafío, si la responsabilidad y el poder de decisión se comparten con el ciudadano / paciente.
